由中国药学会、《药学进展》编委会组织的“首届药学前沿高峰论坛”——中国新药研发的顶层设计与路径选择。来自行业内的政、产、学、研、投各方面的顶尖专家,包括4位院士在内的专家做了40余场大会发言,并对国内药物研发创新的现状、政策支持、最新的研发趋势等各方面做了详细的介绍。我们本次论坛的主要内容及体会进行梳理,和各位投资者进行交流,希望能为您呈现国内药品研发创新模式、格局、前景展望。

顶层设计、热点布局。国内新药创制重大专项包括了ADC、精准医学、肿瘤免疫疗法等方向。同时也提出,在目前药物研发过程中,临床专家的介入不足,医院好的大夫、教授,必须要有牵头的临床研究(这是美国的情况,我国还没有这种区分、标准),更合理的设计新药、个性化药物。精准医学,我国近20家单位申报,近期还是瞄准肿瘤,特别是肿瘤标志物、抗体、肿瘤免疫疗法,远期关注大健康、疾病管理(如老年痴呆),国内也要于2015年下半年启动精准医学(习近平),同时在《中国制造2025》中也提出抗体、免疫治疗、新中药、生物药强国,总体形势非常不错。

新的阶段,国内新药研发模式发生改变。1)国际大的制药公司的出路:模式变革。2000年以来,已有1300亿美元药品专利过期,从2012.1.1-2016.12.31的5年间,全球将有多大631个专利药到期,设计金额2500亿美元,在全球最畅销的处方药TOP20中,18个名列其中(全球销售额1420亿美元),面临这种专利到期、研发产品线青黄不接、规范市场扩容减速、“国民”支付负担加剧的情况,模式改变是大制药公司的出路,主要的方式包括买现金流及产品(并购)、产品多样化(仿制药、生物类似药、孤儿药)、进入新兴市场(中国的机会)、进入生物制药领域(抗体、疫苗、蛋白)、研发模式改变(虚拟性创新)。2)国内:新途径、新靶点、突破性新药有望成为主流。国内整体研发格局不会改变,中国的影响逐步提高,如国内东阳光(11.2%)、绿叶(10%)、先声(9.7%)、恒瑞(9.6%)、天士力(9.2%)等近几年保持了较高的研发投入,2011年比1997年10大药企研发投入增长4.3倍。同时研发更加注重和资本、学科的合作。

通过全球性的方式来做创新药,提高GCP临床设计水平以及和CRO的合作:面对国内相对比较长的药品注册审批时间,利用各国药品注册审批的差异、优势,曲线救国,加速药品研发进程、提高研发投入回报。1)通过回顾我国实现国际化的两个新药(青蒿素、三氧化二砷)走出国门的历史,发现均是借助外力实现的。在国内新药审评方面,建议建立区域性的审批团队,这样间接扩大队伍,加速审批,相对于我国动辄几年的等待期,韩国、日本多是一个月内即做出审批结果。在这种背景下,建议I期临床好于已有药物40%效果的,必须考虑启动美国的注册审批;仿制药方面,建议启动505B(2),总体的思路是创新药要做,但是可以考虑全球性来做,提高药物研发回报率。2)我国GCP方面,整体临床涉及水平比较低;3)国内创新药,考虑和CRO的合作。国内的创新药多是海归团队来做,作为初创型、研发型公司,加强和CRO的合作非常重要。4)利用各国监管差异,合理设计临床试验。可以考虑利用各国注册管理的差异,打擦边球,如天士力的复方丹参滴丸,利用美国植物药特殊的III期设计,顺利推进。

澳大利亚不必批准就可以开展临床试验;美国5050B(2)的孤儿药政策鼓励,总之,最关键是先进入市场是最重要的。

基因治疗最先突破的疾病:罕见病与孤儿药。国内在治疗疾病的选择上,过于敲掉市场因素而优先选择“重大疾病“,对遗传性罕见病支持不够,没有始终坚持“proofofcocept”的原则,缺乏整体的布局和国家战略,药品上市后的临床研究不足。而所有罕见病都是由基因缺陷导致,80%单基因突变遗传病为罕见病,单基因遗传病种类7000-8000种,给